圖為小果和醫(yī)護人員合影。

圖為諾西那生鈉注射液,。

1月26日,，我市18歲的脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱SMA）患者小果（化名），在河北省醫(yī)科大學第二醫(yī)院成功進行了諾西那生鈉注射液的首次鞘內(nèi)注射治療,，成為“天價救命藥”諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保后河北省內(nèi)首批獲益成人患者,，也是我市首位獲益患者。

在外人眼里,，小果漂亮、懂事,、愛讀書作詩,，是個非常有才氣的孩子。但是在六歲那年,，她在行動上顯現(xiàn)蹲起困難,、走路相對吃力等癥狀。七歲那年,，在北京確診為脊髓性肌肉萎縮癥（簡稱SMA）,。據(jù)了解，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,，主要累及患者的運動功能,。

諾西那生鈉注射液獲得國家藥監(jiān)局批準成為我國首個治療SMA的藥物之前，國內(nèi)的SMA患者一直無藥可用,。隨著年齡增長,，小果逐漸出現(xiàn)四肢無力，走路困難,，爬樓梯吃力等癥狀,，繁重的學業(yè)讓小果的身體逐漸吃不消,，高中一年級時她被迫休學。

“當初確診時,，家里人四處求醫(yī),，卻沒有針對這個病的藥，特別崩潰絕望,。”據(jù)小果媽媽回憶,，“但是在諾西那生鈉注射液這個救命藥獲批后，近70萬元一針對于我們這個普通家庭來說是個天價,，根本無力購買,，太殘酷了。”

2022年1月1日,，《國家基本醫(yī)療保險,、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，諾西那生鈉等多款罕見病藥品被正式納入醫(yī)保,，其中,，諾西那生鈉經(jīng)醫(yī)保談判降到3萬多元一針。“天價救命藥”進醫(yī)保給這個已經(jīng)接近絕望的家庭帶來了希望,，小果成為了首批幸運兒,。

“得知‘天價藥’進入醫(yī)保的消息后，病友群都特別高興,，我們都激動得哭了,，終于能用得起藥了。”回憶起當時的場景,，小果的媽媽依舊十分激動,。

高價值罕見病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了國家對罕見病患者群體藥品保障的高度重視,。我市醫(yī)療保障局相關(guān)負責人表示,，隨著藥物降價并納入醫(yī)保，在報銷后,，SMA患者家庭承擔的每支藥品費用估算由70萬元降至3萬元左右,，第一年注射6針，以后每年打3針,，除第一年費用較高外,，以后每年除去醫(yī)保報銷，患者自費只需5萬多元,。這將極大減輕患者家庭的就醫(yī)負擔,，讓更多患者獲得救治機會，重獲希望,。目前,，小果治療后情況良好,，已經(jīng)開始重新拿起書本，準備重返校園,。

記者劉偉平